跳到主要內容區塊 :::
主(協)辦單位 衛生福利部 衛生福利部食品藥物管理署

衛生福利部公告:預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案

MINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, to commence a period of public comments for the draft amendment of "List of Orphan Drug Designations and Approvals"

發布於 2024-02-19 截止於 2024-04-19

討論(尚餘0天)

留言總數 0留言 0 已關注

衛生福利部公告
中華民國113年2月19日 衛授食字第1131400556號

主  旨:預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依  據:行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項:

一、修正機關:衛生福利部。

二、修正依據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容:

(一)修正「Cannabidiol」(Oral Solution,100mg/ml)認定之適應症為「適用於年滿二歲之Dravet症候群(Dravet Syndrome,DS),或年滿一歲之結節性硬化症(Tuberous Sclerosis Complex,TSC)的病人,作為該二類病人於現有藥物治療下癲癇控制不佳時之輔助治療」。

(二)修正「Maralixibat chloride」(Oral Solution,9.5mg/ml)認定之適應症為「用於治療三個月以上的阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome)病人的膽汁鬱積搔癢症;用於治療一歲以上的進行性家族性肝內膽汁滯留症(Progressive Familial Intra-hepatic Cholestasis)病人的膽汁鬱積搔癢症」。

(三)修正「Ravulizumab」(Concentrate for Solution for Infusion,100mg/ml)認定之適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH)病人;治療非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome,aHUS)病人。使用限制:不可用於治療與產志賀毒素大腸桿菌相關之溶血性尿症候群(STEC-HUS);治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4(AQP4)antibody positive]的泛視神經脊髓炎(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder,NMOSD)成年病人」。

(四)修正「Vosoritide」(Powder and Solvent for Solution for Injection,0.4mg/0.5ml、0.56mg/0.7ml、1.2mg/0.6ml)認定之適應症為「用於改善二歲以上患有軟骨發育不全症(Achondroplasia)且骨骺未閉合病人之身高」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站(https://mohwlaw.mohw.gov.tw/)下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺-眾開講」網頁(https://join.gov.tw/policies/)。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者,請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢:

(一)承辦單位:衛生福利部食品藥物管理署。

(二)地址:臺北市研究院路一段130巷109號。

(三)聯絡人:李金翰。

(四)電話:02-2787-7476。

(五)傳真:02-2653-2072。

(六)電子郵件:daikin3988@fda.gov.tw

 

部  長 薛瑞元



適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表(請參見PDF



<

本則草案預告,衛生福利部已於113年5月16日公告,相關資訊與連結如下

衛生福利部 中華民國113年5月16日 衛授食字第1131404908號

衛生福利部公告:修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,自即日生效

MINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, for the amendment of "List of Orphan Drug Designations and Approvals" (amendment becomes effective from 16th, May 2024)


展開
另開新視窗前往全民來join粉絲團