衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案-眾開講-公共政策網路參與平臺

衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案

MINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, to commence a period of public comments for the draft amendment of "List of Orphan Drug Designations and Approvals"

發布於 2023-06-20 截止於 2023-08-21

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衛生福利部公告

中華民國112年6月20日衛授食字第1121405256號

主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

（一）新增認定「Belzutifan」（Tablet，40mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療患有Von Hippel-Lindau（VHL）症候群且須治療伴隨發生之腎細胞癌（Renal Cell Carcinoma, RCC）、中樞神經系統血管母細胞瘤（Central Nervous System Hemangioblastoma）或胰臟神經內分泌腫瘤（Pancreatic Neuroendocrine Tumours, pNET），但不適合局部手術的成年病人」。

（二）新增認定「Eladocagene exuparvovec」（Solution for Injection，2.8x10¹¹vg/0.5mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療年齡在18個月以上，且經臨床、分子和基因證實確診為具有嚴重表現型的芳香族L－胺基酸類脫羧基酶（Aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC）缺乏症的病人」。

（三）適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Interferon Beta-1a」（Injection）之認定劑量「3MIU、6MIU、12MIU/vial」修正為「44、88mcg/ml」，並新增認定適應症「發生單一臨床症狀（Clinically isolated syndrome, CIS）疑似多發性硬化症的病患，可延緩其惡化成多發性硬化症」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：

（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

（二）地址：臺北市南港區昆陽街161-2號。

（三）電話：02-2787-7681。

（四）傳真：02-2653-2072。

（五）電子郵件：[email protected]。

部　　長　薛瑞元

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表（請參見PDF）

本則草案預告，衛生福利部已於112年10月2日公告，相關資訊與連結如下

衛生福利部中華民國112年10月2日衛授食字第1121409849號

衛生福利部公告：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，自即日生效

MINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, for the amendment of "List of Orphan Drug Designations and Approvals" (amendment becomes effective from 2nd, October 2023)

衛生福利部公告中華民國112年6月20日衛授食字第1121405256號主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。公告事項：一、修正機關：衛生福利部。二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。三、修正內容：（一）新增認定「Belzutifan」（Tablet，40mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療患有VonHippel-Lindau（VHL）症候群且須治療伴隨發生之腎細胞癌（RenalCellCarcinoma,RCC）、中樞神經系統血管母細胞瘤（CentralNervousSystemHemangioblastoma）或胰臟神經內分泌腫瘤（PancreaticNeuroendocrineTumours,pNET），但不適合局部手術的成年病人」。（二）新增認定「Eladocageneexuparvovec」（SolutionforInjection，2.8x1011vg/0.5mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療年齡在18個月以上，且經臨床、分子和基因證實確診為具有嚴重表現型的芳香族L－胺基酸類脫羧基酶（AromaticL-aminoaciddecarboxylase,AADC）缺乏症的病人」。（三）適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「InterferonBeta-1a」（Injection）之認定劑量「3MIU、6MIU、12MIU/vial」修正為「44、88mcg/ml」，並新增認定適應症「發生單一臨床症狀（Clinicallyisolatedsyndrome,CIS）疑似多發性硬化症的病患，可延緩其惡化成多發性硬化症」。四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。（二）地址：臺北市南港區昆陽街161-2號。（三）電話：02-2787-7681。（四）傳真：02-2653-2072。（五）電子郵件：[email protected]。部　　長　薛瑞元適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表（請參見PDF）<

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