公共政策網路參與平臺

主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

（一）新增適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Ravulizumab」（concentrate for solution for infusion）之認定劑量「100 mg/ml」，及修正適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）成人病人、治療非典型性尿毒溶血症候群（atypical hemolytic uremic syndrome, aHUS）年齡一個月以上的兒童及成人病人」。

（二）新增認定「Voretigene neparvovec」（concentrate for solution for injection，5x10¹² vg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於四歲以上因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症（Leber congenital amaurosis, LCA），而喪失視力，並具有足夠的存活視網膜細胞的病人」。

（三）新增認定「Satralizumab」（solution for injection，120 mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4（AQP4）antibody positive]的泛視神經脊髓炎（neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD）之成人及12歲以上青少年病人」。

（四）新增認定「Inebilizumab」（solution for intravenous infusion，10 mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4 （AQP4） antibody positive]的泛視神經脊髓炎（Neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD）之成人病人」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：

（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

（二）地址：台北市南港區昆陽街161-2號。

（三）電話：02-2787-7476。

（四）傳真：02-2653-2072。

（五）電子郵件：Haro014@fda.gov.tw。

部　　長　陳時中

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表（請參見PDF）