衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案-眾開講-公共政策網路參與平臺

衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案

MINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, to commence a period of public comments for the draft amendment of "List of Orphan Drug Designations and Approvals"

發布於 2024-08-14 截止於 2024-10-14

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衛生福利部公告

中華民國113年8月14日衛授食字第1131409547號

主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

（一）新增認定「Danicopan」（Film-Coated Tablets，50mg、100mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於作為Ravulizumab或Eculizumab的附加藥物，治療陣發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）且曾經有血管外溶血（Extravascular Hemolysis，EVH）的成年病人」。

（二）新增認定「Lumasiran」（Solution for Injection，94.5mg/0.5ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療原發性高草酸鹽尿症1型（Primary Hyperoxaluria type 1，PH1）」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：

（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

（二）地址：臺北市研究院路一段130巷109號。

（三）聯絡人：李金翰。

（四）電話：02-2787-7476。

（五）傳真：02-2653-2072。

（六）電子郵件：[email protected]。

部　　長　邱泰源

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表（請參見PDF）

本則草案預告，衛生福利部已於113年12月2日公告，相關資訊與連結如下

衛生福利部中華民國113年12月2日衛授食字第1131414091號

衛生福利部公告：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，自即日生效

MINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, for the amendment of "List of Orphan Drug Designations and Approvals" (amendment becomes effective from 2nd, December 2024)

衛生福利部公告中華民國113年8月14日衛授食字第1131409547號主　　旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。依　　據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。公告事項：一、修正機關：衛生福利部。二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。三、修正內容：（一）新增認定「Danicopan」（Film-CoatedTablets，50mg、100mg）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於作為Ravulizumab或Eculizumab的附加藥物，治療陣發性夜間血紅素尿症（ParoxysmalNocturnalHemoglobinuria，PNH）且曾經有血管外溶血（ExtravascularHemolysis，EVH）的成年病人」。（二）新增認定「Lumasiran」（SolutionforInjection，94.5mg/0.5ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療原發性高草酸鹽尿症1型（PrimaryHyperoxaluriatype1，PH1）」。四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢：（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。（二）地址：臺北市研究院路一段130巷109號。（三）聯絡人：李金翰。（四）電話：02-2787-7476。（五）傳真：02-2653-2072。（六）電子郵件：[email protected]。部　　長　邱泰源適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表（請參見PDF）<

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