主 旨:預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。
依 據:行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。
公告事項:
一、修正機關:衛生福利部。
二、修正依據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
三、修正內容:
(一)修正適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Tafamidis」(soft capsule,20mg)之成分名為「Tafamidis meglumine」。
(二)新增認定「Ozanimod」(capsule,0.23 mg、0.46mg、0.92mg)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「成人復發緩解型多發性硬化症(relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS)的治療」。
(三)新增認定「Luspatercept」(injection,50mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「用於治療與β型重型海洋性貧血相關的輸血依賴性貧血的成年病人」。
(四)修正適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Ofatumumab」(solution for injection,50mg/ml)認定之適應症為「(1)成人復發緩解型多發性硬化症(relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS)、(2)成人活動性次發進展型多發性硬化症(active secondary progressive multiple sclerosis, active SPMS)」。
(五)修正適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項「Teriflunomide」(film-coated tablet,7mg、14mg)認定之適應症為「(1)成人復發緩解型多發性硬化症(relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS)、(2)疑似多發性硬化症之成人臨床單一症候群(clinically isolated syndrome, CIS)、(3)成人活動性次發進展型多發性硬化症(active secondary progressive multiple sclerosis, active SPMS)」。
四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺—眾開講」網頁(https://join.gov.tw/policies/)。
五、本案為例行罕見疾病藥物之認定預告修正案,屬較無爭議且涉及病人後續用藥之申請,為免影響病人治療權益,爰定公告期為14天。對於公告內容有任何意見或修正建議者,可於本公告刊登公報之次日起14日內,至前揭「衛生福利法規檢索系統」或「公共政策網路參與平臺—眾開講」網頁陳述意見或洽詢:
(一)承辦單位:衛生福利部食品藥物管理署。
(二)地址:台北市南港區昆陽街161-2號。
(三)電話:02-2787-7681。
(四)傳真:02-3322-9527。
(五)電子郵件:scliu880@fda.gov.tw。
部 長 陳時中