公共政策網路參與平臺

提議內容或建議事項

淋巴血管平滑肌增生症，又稱淋巴管平滑肌瘤病，英文病名Lymphangioleiomyomatosis，簡稱為LAM（ICD-10：J84.81）。

此病甚為罕見，幾乎只發生在女性身上。由於TSC基因變異，造成患者肺部、肋膜、縱隔腔、胸管及腹膜後腔的平滑肌肉細胞不正常增生。患者可能出現的症狀有：呼吸困難，反覆發作的氣胸，乳糜性肋膜積水（Chylous pleural effusion），腎臟的血管脂肪瘤（Angiomyolipomas）等。部份患者被發現會同時合併發生結節硬化症（TSC-LAM），然而大部份患者為孤發性（Sporadic LAM），並不具備其他結節硬化症的症狀。

除了支持性療法，以往對於較嚴重的LAM患者，只有肺移植的選項能有效改善健康與存活率。近年來的研究發現，mTOR抑制劑sirolimus（又名rapamycin），可以有效穩定LAM患者肺功能。服藥治療期間，肺功能以及生活品質等，和服用安慰劑的患者比較，均有明顯改善。

美國FDA已於2015年五月，通過Rapamune作為LAM治療用藥（註：Rapamune為藥名，主成分為sirolimus）。2016年，由美國胸腔學會ATS以及日本呼吸器學會JRS出版的LAM臨床診療指引中，對於肺功能異常的LAM患者，建議採用sirolimus治療。

LAM患者須長期服用sirolimus控制病情，希望健保能給付sirolimus治療LAM。

利益與影響

LAM患者多於30～40歲左右發病，正為家庭中重要支柱，卻有人因病情嚴重難以工作，只能在家休養，甚至須要有人照料。若能將sirolimus治療LAM納入健保給付，患者及其家庭的負擔都能有所減輕。