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提議者Sophia

Sirolimus治療淋巴管平滑肌瘤病(LAM),納入健保給付

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淋巴管平滑肌瘤病(ICD-10:J84.81),又名淋巴血管平滑肌肉增生症,簡稱為LAM,英文全名Lymphangioleiomyomatosis。

LAM是一種罕見的全身性腫瘤性疾病,會導致瀰漫性囊腫破壞肺部,乳糜積液(肋膜積液或腹水)以及腹部腫瘤,包括腎臟的血管平滑肌脂肪瘤Angiomyolipomas,和腹腔、骨盆腔淋巴管肌瘤lymphangioleiomyomas。LAM幾乎只發生在成年女性身上,百萬人中僅有5人,但也出現過成年男性與兒童患者的報告。LAM可以是孤發性的(Sporadic LAM),也可能發生在結節硬化症患者身上(TSC-LAM)。一般人肺功能會隨年齡增長而下降,而LAM患者肺功能下降的速率,是一般人的二到四倍以上。在症狀出現後10年內,多數患者會出現日常活動時呼吸困難、氣胸復發和需要補充氧氣的缺氧。

  

除了使用氧氣、支氣管擴張劑、氣胸治療等等針對症狀的支持性療法,對於發展到呼吸衰竭的末期LAM患者,只有肺移植能有效延續患者生命。然而肺臟移植捐贈來源很少,如果捐贈者的肺部受到感染或創傷,會造成肺臟無法使用。根據器官捐贈移植登錄中心公佈的資料,2014年至2017年,每年全台肺臟捐贈(屍體捐贈)案例數,僅7到12例不等。而目前有32人等候肺移植,只完成9例。能配對成功等候到肺臟移植的人不僅極少,術後照護更是不易,存活率居各器官移植之末。依健保署公開之2003-2014年器官移植存活率,肺移植後36個月(3年)存活率只有43%。

  

孤發性LAM與TSC-LAM,都是由於TSC1或TSC2基因變異而引起。TSC基因缺陷會導致mTOR路徑過度活化,進而引起細胞的異常生長與存活。近年來的研究發現,mTOR抑制劑sirolimus(rapamycin),可以有效穩定LAM患者肺功能。服藥治療期間,肺功能以及生活品質等,和服用安慰劑的患者比較,均有明顯改善。對於LAM患者發生的乳糜積液也有很好的療效,也能有效縮小血管平滑肌脂肪瘤和淋巴管肌瘤。2016年,由美國胸腔學會ATS以及日本呼吸器學會JRS出版的LAM臨床診療指引中,對於肺功能異常或是有乳糜積液的LAM患者,建議採用sirolimus治療。

日本已率先於2014年核准Rapamune作為LAM治療用藥(Rapamune為藥名,主成分為sirolimus)。美國、俄羅斯、韓國、黎巴嫩、巴西、阿根廷、烏拉圭、哥倫比亞等國及歐盟亦陸續核准。

 

LAM患者肺功能逐漸喪失,不僅影響患者日常活動能力,嚴重者更是危及生命。為挽救患者性命與健康,我國應將sirolimus治療淋巴管平滑肌瘤病(LAM),納入健保給付。

 

 

 


利益與影響


目前既已找出有效穩定LAM患者肺功能的sirolimus,不僅病程進展較慢的患者可以獲得改善,惡化較快的患者,有望藉由sirolimus穩定肺功能,而非只能期待艱難的肺移植之路。然而sirolimus須長期服用。MILES Trial研究指出,在停止服藥觀察的一年內,患者的肺功能和安慰劑組會以相同的趨勢下降。Sirolimus治療LAM如能納入健保給付,減輕患者負擔,勢必能更有效改善LAM患者健康,提升患者生存率。

 

 

 


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